علاجٌ جينيّ جديد قد يستبدل نقل الدم لمرضى التلاسيميا

تُعد تلاسيميا بيتا اضطرابًا وراثيًّا في تَكوّن كريّات الدم الحمراء، إذ يحدثُ خللٌ في اصطناع سلاسل بيتا التي تدخل في تركيب الهيموغلوبين، مما يؤدي إلى فقر دم ذي أنماط ظاهرية مختلفة يتراوح بين كونه غير عرضيّ في بعض الحالات وقد يصل ليكون حادًّا، وذلك حسب نمط التلاسيميا (1).

إنّ التلاسيميا المعتمدة على نقل الدم (التلاسيميا الكبرى) تُعد أشد أنواع المرض وأكثرها خطورة، إذ يحتاج المريض إلى نقل الدم باستمرار مدى الحياة، ومن ثم حدوث اختلاطات متعددة في مختلف الأعضاء تكون ناجمةً عن تراكم معدن الحديد في الجسم (1).

ولا تتوقف معاناة مريض تلاسيميا بيتا على نقل الدم فقط، بل يجب عليه الوقاية من الاختلاطات الناجمة عن العملية، باستخدام ممخلبات الحديد ومكملات حمض الفوليك، أما في الحالات المتقدمة فقد تتطلب استئصال الطحال، ويبقى زرع نقي العظم -العلاج الشافي- صعب المنال (1).

إذًا، ما الحل لمرضى تلاسيميا بيتا المعتمدين على نقل الدم والمحتاجين إلى زرع نقي عظم في ظل غياب المتبرع المطابق؟

في الواقع، وافقت منظمة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في آب (أغسطس) 2022 على أول علاج جينيّ يحمل اسم Zynteglo؛ وهو جرعة وحيدة تُصمم باستخدام خلايا المريض نفسه، إذ تُعدّل الخلايا الجذعية النقوية للمريض جينيًّا لإنتاج بروتين بيتا-غلوبين وظيفي، ثم تُعاد فيما بعد إلى جسمه لتُنتج كريات دم حمراء طبيعية (2).

طُوّر العلاج من قبل شركة Bluebird Bio الأمريكية، ونظرًا إلى أهميّة العلاج ودقّته يجري حاليًّا التعاون مع مؤسساتٍ صحيّةٍ تمتلك الخبرة في مجالَي زرع نقي العظم وتدبير التلاسيميا لإنشاء مراكز معتمدة مختصة في العلاج كمشفى جامعة هايدلبرغ في ألمانيا (3).

والهدف الأساسي من العلاج باستخدام Zynteglo هو التخلص من الحاجة إلى نقل الدم، ومن ضمن 41 مريضًا خضع لتجربة العلاج؛ 89% منهم حقق الفائدة المرجوّة (2).

وكأيّ علاجٍ آخر، لا يخلو الأمر من التأثيرات الجانبية، ومن أهم هذه التأثيرات نقصٌ في عدد خلايا الدم وخاصةً الصفيحات، إضافة إلى بعض المشكلات الهضمية كالغثيان، والإقياء، وفقدان الشهية، والإسهال أو الإمساك، والحمى، والصداع، وتساقط الشعر، وآلام عضلية، وطفح، وحكة جلدية (2).

ويؤدي العلاج إلى ازدياد احتمال الإصابة بسرطان الدم، لذلك لا بد من مراقبة المرضى المتلقين للعلاج مدة 15 عامًا (2).

وبذلك يكون Zynteglo أول علاج جينيّ يُوافق عليه لعلاج مرضى تلاسيميا بيتا، ومن المتوقع أنه سيغير حياة الكثيرين في المستقبل القريب، لا سيّما أنه يعدّ بديلًا لعمليات نقل الدم والمخاطر المترافقة معها (4).

المصادر: