علاج جيني جديد يحمل إمكانية شفاء متلازمة "طفل الفقاعة"

يطلق مصطلح "طفل الفقاعة" على الأطفال المصابين بالعوز المناعي المشترك الشديد المرتبط بالصبغي (X) أو (X linked severe combined immunodeficiency)؛ إذ يُولد هؤلاء الأطفال ولديهم جهاز مناعي غير فعال.

وقد انتشرت هذه التسمية لأنَّ هؤلاء الأطفال كانوا يُوضَعون في ما يشبه الفقاعة البلاستيكية؛ لِتؤمِّن هذه الفقاعة بيئة عقيمة خالية من الأحياء الدقيقة المُمرِضة.

وتحدث هذه المتلازمة نتيجة عدد من الطفرات النادرة في الجينات التي تمتلك دوراً في تطور خلايا الجهاز المناعي ووظيفته، ويكون الأطفال المصابون بهذه المتلازمة عرضة للإصابة بالإنتانات الشديدة على نحو كبير. 

وعادة ما تؤدي هذه المتلازمة إلى وفاة الطفل في عامه الأول أو الثاني في حال لم يحصل على علاج لاستعادة الوظيفة المناعية (زرع نقي العظم، أو العلاج الجيني).

تظهر الأعراض في حياة الطفل الباكرة، وتتضمن إنتانات شديدة ومُهدِّدة للحياة خاصةً الإنتانات الفيروسية التي يمكن أن تُسبب ذات الرئة أو إسهالات مزمنة، أو الإنتانات الفطرية التي يمكن أن تصيب الفم أو أن تسبب ذات الرئة أيضاً.

ويتضمن العلاج الاعتيادي لهذه الحالة نقل الخلايا الجذعية الدموية للطفل من أحد إخوته شريطةَ أن يمتلك توافقاً نسيجياً عالياً معه، أو يمكن أن تُنقل من أحد الأبوين أو من متبرع لا يَمتُّ للطفل بقرابة حتى في حال عدم تَوفُّر التوافق النسيجي، ولكن هذه العلاجات لا تسترد المناعة استرداداً كاملاً.

ويمكن أن يكون العلاج الجيني فعالاً في بعض هذه الحالات أيضاً؛ إذ تُؤخذ بعضُ الخلايا الجذعية من نقي عظم الطفل المريض وتُعدَّل جينياً ثم تُعاد إلى الجسم، وقد أظهرت العلاجات الجينية فعالية جيدة في استعادة الوظيفة المناعية للأطفال، ولكن ربع هذه الحالات تطوَّر لديها ابيضاض دم في فترة سنتين إلى خمس سنوات بعد العلاج، وهذا يعود إلى طريقة التعديل الوراثي غالباً، التي أدَّت إلى تفعيل بعض الجينات الورمية في الخلايا المعدلة.

ولكن دراسة جديدة قد نجحت مؤخراً في علاج عدة أطفال مصابين بهذه المتلازمة عن طريق التعديل الجيني، ولكن باستخدام ناقل فيروسي جديد هذه المرة، طُوَّر اعتماداً على  فيروس الـHIV (فيروس الإيدز)؛ إذ ينقل هذا الفيروس نسخة سليمة من الجين إلى الخلايا الجذعية الخاصة بالمرضى. 

وقد تابعت الدراسة هؤلاء الأطفال المرضى مدة 16 شهراً بعد العلاج وكانت النتيجة أن استجاب كل الأطفال للعلاج وطَوَّروا جهازاً مناعياً فعالاً، وهم يأخذون لقاحاتهم، وأجهزتهم المناعية تُصنِّع الخلايا التي تحميهم من الإنتانات ويعيشون حياة طبيعية.

ويُعلِّق أحد الأطباء المشاركين في الدراسة التي أُجريَت في الولايات المتحدة الأمريكية: "على الرغم من ضرورة مراقبة هؤلاء الأطفال فترة أطول لتقييم أيَّة مضاعفات متأخرة للعلاج؛ فَتدلُّ النتائجُ إلى الآن على أنَّ معظم المرضى المُعالَجين بهذا العلاج الجيني سوف يَحظون بجهاز مناعي فعال تماماً دون أيَّة تأثيرات جانبية".

المصادر:

هنا

هنا